确认阿斯利康成立新团队中肿团队发文,

大公司

显著改善多项健康与功能指标

皮下注射RNAi疗法公布最新3期试验结果

药明康德：年9月7日，AlnylamPharmaceuticals公司公布了其在研RNAi药物vutrisiran，在治疗转甲状腺素蛋白介导（ATTR）的淀粉样变性患者的3期临床试验中获得的最新结果。Vutrisiran目前正在接受美国FDA的审评，PDUFA目标日期为年4月14日。

Vutrisiran是一种在研皮下给药RNAi治疗药物，正在开发用于治疗ATTR淀粉样变性，包括hATTR和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性。它通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。Vutrisiran基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性，可能允许不频繁的皮下注射。此前研究数据表明，每季度给予患者vutrisiran可能有助于减少组织中的沉积，促进TTR淀粉样沉积物的清除，并有望恢复这些组织的功能。

确认！阿斯利康成立新团队

赛柏蓝：近日，阿斯利康中国向赛柏蓝确认，9月6日，阿斯利康中国罕见病业务部正式成立。

阿斯利康中国表示，在罕见病业务部成立的同时，也任命了原阿斯利康中国肿瘤业务部战略项目管理办公室负责人、司美替尼市场销售执行总监吴云担任罕见病业务部负责人，直接汇报于阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊。

阿斯利康在今年7月份正式收购美国亚力兄制药(Alexion)（点击阅读《阿斯利康，亿美元收购完成》），这一收购案历时悠久，也是阿斯利康自年成立以来最大金额的收购个案。从去年12月首次对外宣布，到正式完成收购，再到如今罕见病业务部的成立，已经历时近10个月。

开发遗传代谢病mRNA疗法

Moderna达成合作

药明康德：年9月7日，Moderna公司与TheInstituteforLifeChangingMedicines（ILCM）宣布达成一项新合作，为1型Crigler-Najjar综合征（CN-1）患者开发一款新型mRNA疗法（mRNA-），目标是免费提供患者治疗。CN-1是一种极罕见的疾病，据估计，世界上只有大约70-例该病患者。

根据协议条款，Moderna将在ILCM无需预付费用或支付任何下游付款的情况下，授予其开发mRNA-的权益，而ILCM将负责mRNA-的临床开发，计划在年启动研发工作。

新政策

北京市卫健委印发年版

全科医生转岗培训实施方案

北京市卫健委：近日，北京市卫健委发布北京市全科医生转岗培训实施方案（年版）的通知。通过开展系统的全科医学转岗培训，使培训对象掌握全科医学的基本理论、基本知识和基本技能，能够运用全科的临床思维方式，熟练规范地开展社区常见病、多发病的诊断等，达到全科医生岗位的基本要求。同时，《北京市卫生健康委关于印发北京市全科医生转岗培训实施方案（年版）的通知》废止。

投融资

两家细胞疗法研发公司宣布

完成逾亿元融资，推进实体瘤临床开发

创鉴汇：9月7日，呈源生物（RootPath）公司宣布完成近万美元B轮融资，本轮融资由鼎晖投资、云九资本共同领投，弘毅生命科学基金跟投，老股东经纬创投持续加码。泰合资本为本轮融资独家财务顾问。本轮融资将用于呈源生物在任意序列高通量、长片段、高准确率基因合成产品的开发和商业化，以及将其基于超高通量TCR基因合成和功能验证技术的个体化TCR-T治疗项目推向临床开发阶段。

新技术

中肿团队发文，肠道微生物代谢物

可助力结直肠癌预警

生物在线：最近，来自中医院的研究人员进行了一项探究，以剖析血清中与肠道微生物相关的代谢物，并研究这些代谢物是否能区分结直肠癌（CRC）或腺瘤患者与正常健康人。

研究人员通过液相色谱-质谱法和配对粪便样本的元基因组测序对非目标血清代谢组学进行综合分析，以确定CRC和腺瘤患者中丰度明显改变的肠道微生物相关代谢物。通过靶向代谢组学分析，研究人员检验了这些代谢物区分CRC和结直肠腺瘤的能力，并建立了一个基于肠道微生物相关代谢物的模型，而后在一个独立的验证队列中进行了评估。

该研究总共发现有种血清代谢物在CRC和腺瘤中有明显的改变，包括8种肠道微生物相关的血清代谢物（GMSM小组），这些代谢物在靶向和非靶向代谢组学分析中都能重复检测，并能准确区分CRC和腺瘤与正常样本。

无需针头注射！全球首款新冠DNA疫苗

获批上市

生物探索：据《Nature》杂志9月3日报道，印度于近日紧急授权批准了全球首款新冠DNA疫苗“ZyCoV-D”，该疫苗由印度制药公司ZydusCadila研发，无需针头注射即可穿透皮肤，可以免除打针引起的疼痛。据悉，印度药品监管机构已经批准该疫苗用于12岁及以上人群接种，并将于本月开始使用，计划到明年年初将能生产万剂。

此次ZyCoV-D疫苗的获批打响了全球DNA疫苗赛道的第一枪，它的一大特点是通过按压在皮肤上的一种无针装置，可将药物输送到富含免疫细胞的皮下组织，相比肌肉深处注射，可以更有效地捕获疫苗的DNA颗粒。