第一个用于儿童遗传性血管水肿治疗的药物

▌翻译/李冲

Berinert是唯一通过的用于治疗儿童以及成人的由遗传性血管水肿引起的急性腹部、面部以及喉部损伤的C1脂酶抑制剂浓缩物。

CSLBehring（公司）今日宣布，美国FDA通过了Berinert（人源C1脂酶抑制剂）对于遗传性血管水肿的儿童患者的疗效。这证明了Berinert可用于更广的年龄范围的治疗，也使它成为了第一个也是唯一个可用于治疗12岁以下HAE患者的药物。

如果父母双方中的任一方患有HAE，那么孩子就有50%的概率会遗传此疾病。MachellePecoraro是HAE患者同时也是HAE的照顾者，说道，“当你的孩子被诊断为HAE时，你必须为他们来争取更好的生活。”

BobRepella，CSLBehring商品运营部的执行副总裁说，“对于HAE儿童患者和他们的照顾着来说，得知有一种FDA批准的、安全有效的治疗是非常重要的。这个治疗适应症的扩大，是CSLBehring承诺治疗HAE以及我们持续努力去兑现改善患有严重疾病病人医疗的一个例子。”

除了用于治疗儿童外，FDA同时也通过了其在老年患者中使用部分的更新。Berinert的安全性和疗效在儿童和成人中得以证实，且在儿童和老年人群中观测到的安全性相关数据与从其他人群中得到的数据相似。临床研究显示在HAE发作时使用Berinert可显著地使病人症状得以快速缓解，并且降低疾病发作的严重程度。

Berinert是一种血浆C1磷脂抑制剂（人源），用来治疗儿童以及成人中由遗传性血管水肿引起的急性腹部、面部以及喉部的损害。Berinert在预防HAE发作方面的安全性和疗效还未建立。

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